編者按近年來，轉化醫學發展迅猛。在我國，大力發展轉化醫學有望促進基礎研究與中國病例資源優勢的深度整合，快速提升我國醫藥研發的原始創新能力，加速重大疾病發病機制研究取得突破性進展。為此，本報推出關注轉化醫學發展系列報道，聚焦我國在轉化醫學方面取得的進展以及轉化醫學未來的發展趨勢。

　　華西醫院轉化醫學綜合樓投入運行后，將顯著提升我國轉化醫學研究的自主創新能力，將生物治療成果從基礎研究到臨床應用的時間縮短30%&mdash；50%。

　　李為民四川大學華西醫院院長

　　7月18日，轉化醫學國家重大科技基礎設施（四川）臨床研究核心基地&mdash；&mdash；華西醫院轉化醫學綜合樓正式啟動，這是我國首個生物治療轉化醫學國家重大科技基礎設施。

　　轉化醫學國家重大科技基礎設施是我國十二五期間布局的16項重大科技基礎設施之一，依托上海交通大學（瑞金醫院）、北京協和醫院、中國人民解放軍總醫院、空軍軍醫大學和四川大學（華西醫院），分為建設內容和研究方向各有側重的5個國家級轉化醫學國家科技基礎設施。

　　無論是作為基因組學和生物信息學革命的產物，還是作為促進并實現學科間有機轉化的新模式，轉化醫學無疑都對醫學科技創新具有重要作用。

　　目前的國內外轉化醫學發展現狀如何？該設施的建立又會對我國生物治療產生哪些影響？

　　實驗室的研究成果要為臨床實踐服務

　　轉化醫學是在全球范圍內，醫學及生命科學學科迅猛發展，但同時基礎研究與臨床應用逐漸脫節的背景下提出的概念。四川大學華西醫院科技部副部長李園介紹說，在過去的100多年里，醫學基礎研究取得了輝煌成就，包括人類基因組計劃、分子生物學等新興學科的誕生及研究突破；另一方面，臨床實踐中不斷涌現的治療方法提高了人類平均壽命，降低了疾病病死率。

　　即便如此，現代醫學仍面臨嚴峻的挑戰：能夠治愈疾病數量占疾病總數的比例仍然很小；很多疾病包括癌癥缺乏早期診斷方法；醫學新技術、新藥物的研發存在諸多瓶頸。

　　基礎研究和臨床實踐在各自發展，但并未形成合力以解決更多的臨床問題。很多基礎研究成果僅僅止步于發表論文，研究成果難以轉化為臨床應用。基于這些背景和問題，轉化醫學的概念應運而生。李園說，實驗室研究成果要為解決臨床問題服務，同時，臨床實踐中的問題又為基礎研究提供了新的研究方向，形成了一個從實驗室到臨床，再由臨床去引導研究的雙向循環，這就是轉化醫學。

　　李園表示，轉化醫學的提出與實踐，不是以單一的學科或技術而存在，而是為打破臨床與基礎學科間的屏障，以橋梁式鏈接學科，促成并實現學科間有機轉化的新的模式。

　　據介紹，此次啟動的轉化醫學國家重大科技基礎設施（四川）臨床研究核心基地內，就有一個臨床試驗中心，其主要針對健康志愿者和受試者，來開展基于人體的試驗研究。基礎研究的成果，經過臨床前動物實驗，在這里繼續完成人體臨床試驗研究，進一步形成能夠應用于臨床的產品，造福患者，這就是一個非常典型的轉化醫學的路徑和模式。李園說。

　　打造完整生物治療轉化技術鏈

　　在國內醫學界共同努力下，國內轉化醫學研究發展迅速，逐步積累了具有自身特色的轉化醫學實踐經驗。轉化醫學國家重大科技基礎設施的立項建設正是在此背景下，國家層面戰略布局的重要體現。

　　目前國家發改委布局的近60個國家重大科技基礎設施中，以醫學研究為核心的僅有5家。其中，此次啟用的轉化醫學國家重大科技基礎設施（四川）臨床研究核心基地發揮四川大學和華西醫院的多學科交叉和融合的優勢，聚焦系統綜合集成、多學科整合攻關、規模制備、高通量研發4個關鍵科學與工程技術問題，涵蓋了從生物治療基礎研究到臨床治療轉化應用研究的各關鍵環節，形成了從基礎到臨床、上下游結合的完整的生物治療轉化技術鏈。

　　李園認為，不同于以單一裝備或功能集成為主的理工科大設施，轉化醫學大設施覆蓋了基礎醫學和臨床醫學兩個一級學科。依托單位對于轉化醫學研究的前瞻布局，轉化鏈上各關鍵環節的管理創新和政策支持，對轉化研究成果產出及目標達成至關重要。

　　以四川大學華西醫院為例，從20世紀80年代，該院就開始建立基礎研究實驗室，同時引進具有研究背景的臨床醫學人才，開啟了國內較早的醫院科研模式。

　　醫院在進行人才引進的同時，會關注該人才的研究方向能否與解決臨床問題相聯系，引導他們在做醫學研究時，主動去跟臨床醫生討論，讓研究工作與臨床問題相結合。李園說，對于有轉化潛力的基礎研究成果，醫院的成果轉化部、科技部等會提前介入，幫助這類科技成果去往下游進行臨床驗證和轉化。

　　也正是基于這一模式的探索及實踐，進入21世紀后，四川大學華西醫院的高質量科研成果不斷產出，先后建成國家重點實驗室、國家協同創新中心、新藥安全性評價中心等多個國家級基礎研究平臺。

　　李園介紹，伴隨著醫院發展及規模的擴大，醫院科研模式中的研究積累和人才培養，同步推動了臨床研究的發展，為后期轉化醫學國家重大科技基礎設施、國家臨床試驗研究中心等國家級醫學平臺的落地奠定了重要基礎。

　　臨床試驗研究平臺可一站式拎包入駐

　　此次華西醫院轉化醫學綜合樓投入運行后，將顯著提升我國轉化醫學研究的自主創新能力，將生物治療成果從基礎研究到臨床應用的時間縮短30%&mdash；50%。四川大學華西醫院院長李為民表示。

　　關于縮短生物治療成果從基礎研究到臨床應用的時間，李園說，以華西醫院轉化醫學綜合樓內的一站式拎包入駐的創新型臨床試驗研究平臺&mdash；&mdash；國家藥物臨床試驗機構（臨床試驗中心）為例，通過該平臺，臨床試驗的主要實施環節可以一站式在轉化醫學大樓完成，加速臨床試驗項目的實施，從而縮短臨床試驗的時間以及流程。

　　據李園介紹，一個標準的藥物臨床試驗分為四期，一期臨床試驗需要納入健康志愿者，通過藥物劑量爬坡來評價藥物在人體的安全性；隨后對符合試驗納入條件的患者（受試者）開展二期、三期臨床試驗，進一步評價藥物的安全性及有效性；四期就是藥物上市后的評價，參與評價的試驗患者數量就會更多。

　　因此，理想的臨床試驗研究平臺，應該是既有豐富的管理及實踐經驗，也有豐富、集中的患者資源；既有先進的儀器設備，也有專業的研究團隊。對此，國家藥物臨床試驗機構就能夠滿足要求，即使是對于罕見病及具有特殊檢測評價要求的臨床試驗項目，也能依托其開展。

　　作為全功能集成，全方位開放共享，一站式拎包入駐的創新型臨床試驗研究平臺，國家藥物臨床試驗機構除了面對依托單位以外，還面向高校、科研院所、企業、醫院等機構，實現向全社會開放，承擔重大科技基礎設施的社會職責。

　　該平臺以臨床轉化驗證為核心，把轉化醫學鏈條中的多個環節有機連接，高效推進，將極大縮短生物治療成果從基礎研究到臨床應用的時間，也將對我國生物治療領域產生重要影響。李園說。

　　李為民表示，未來5&mdash；10年內，生物治療轉化醫學國家重大科技基礎設施將支撐50&mdash；100個自主創新研發的候選生物治療產品實現轉化；將顯著增強我國生物治療在國際上的競爭力和影響力，推動我國重大疾病生物治療產業的跨越式發展，為保障我國人民生命健康和國家生物醫藥高水平人才培養作出重要貢獻。

　　編者按近年來，轉化醫學發展迅猛。在我國，大力發展轉化醫學有望促進基礎研究與中國病例資源優勢的深度整合，快速提升我國醫藥研發的原始創新能力，加速重大疾病發病機制研究取得突破性進展。為此，本報推出關注轉化醫學發展系列報道，聚焦我國在轉化醫學方面取得的進展以及轉化醫學未來的發展趨勢。

　　華西醫院轉化醫學綜合樓投入運行后，將顯著提升我國轉化醫學研究的自主創新能力，將生物治療成果從基礎研究到臨床應用的時間縮短30%&mdash；50%。

　　李為民四川大學華西醫院院長

　　7月18日，轉化醫學國家重大科技基礎設施（四川）臨床研究核心基地&mdash；&mdash；華西醫院轉化醫學綜合樓正式啟動，這是我國首個生物治療轉化醫學國家重大科技基礎設施。

　　轉化醫學國家重大科技基礎設施是我國十二五期間布局的16項重大科技基礎設施之一，依托上海交通大學（瑞金醫院）、北京協和醫院、中國人民解放軍總醫院、空軍軍醫大學和四川大學（華西醫院），分為建設內容和研究方向各有側重的5個國家級轉化醫學國家科技基礎設施。

　　無論是作為基因組學和生物信息學革命的產物，還是作為促進并實現學科間有機轉化的新模式，轉化醫學無疑都對醫學科技創新具有重要作用。

　　目前的國內外轉化醫學發展現狀如何？該設施的建立又會對我國生物治療產生哪些影響？

　　實驗室的研究成果要為臨床實踐服務

　　轉化醫學是在全球范圍內，醫學及生命科學學科迅猛發展，但同時基礎研究與臨床應用逐漸脫節的背景下提出的概念。四川大學華西醫院科技部副部長李園介紹說，在過去的100多年里，醫學基礎研究取得了輝煌成就，包括人類基因組計劃、分子生物學等新興學科的誕生及研究突破；另一方面，臨床實踐中不斷涌現的治療方法提高了人類平均壽命，降低了疾病病死率。

　　即便如此，現代醫學仍面臨嚴峻的挑戰：能夠治愈疾病數量占疾病總數的比例仍然很小；很多疾病包括癌癥缺乏早期診斷方法；醫學新技術、新藥物的研發存在諸多瓶頸。

　　基礎研究和臨床實踐在各自發展，但并未形成合力以解決更多的臨床問題。很多基礎研究成果僅僅止步于發表論文，研究成果難以轉化為臨床應用。基于這些背景和問題，轉化醫學的概念應運而生。李園說，實驗室研究成果要為解決臨床問題服務，同時，臨床實踐中的問題又為基礎研究提供了新的研究方向，形成了一個從實驗室到臨床，再由臨床去引導研究的雙向循環，這就是轉化醫學。

　　李園表示，轉化醫學的提出與實踐，不是以單一的學科或技術而存在，而是為打破臨床與基礎學科間的屏障，以橋梁式鏈接學科，促成并實現學科間有機轉化的新的模式。

　　據介紹，此次啟動的轉化醫學國家重大科技基礎設施（四川）臨床研究核心基地內，就有一個臨床試驗中心，其主要針對健康志愿者和受試者，來開展基于人體的試驗研究。基礎研究的成果，經過臨床前動物實驗，在這里繼續完成人體臨床試驗研究，進一步形成能夠應用于臨床的產品，造福患者，這就是一個非常典型的轉化醫學的路徑和模式。李園說。

　　打造完整生物治療轉化技術鏈

　　在國內醫學界共同努力下，國內轉化醫學研究發展迅速，逐步積累了具有自身特色的轉化醫學實踐經驗。轉化醫學國家重大科技基礎設施的立項建設正是在此背景下，國家層面戰略布局的重要體現。

　　目前國家發改委布局的近60個國家重大科技基礎設施中，以醫學研究為核心的僅有5家。其中，此次啟用的轉化醫學國家重大科技基礎設施（四川）臨床研究核心基地發揮四川大學和華西醫院的多學科交叉和融合的優勢，聚焦系統綜合集成、多學科整合攻關、規模制備、高通量研發4個關鍵科學與工程技術問題，涵蓋了從生物治療基礎研究到臨床治療轉化應用研究的各關鍵環節，形成了從基礎到臨床、上下游結合的完整的生物治療轉化技術鏈。

　　李園認為，不同于以單一裝備或功能集成為主的理工科大設施，轉化醫學大設施覆蓋了基礎醫學和臨床醫學兩個一級學科。依托單位對于轉化醫學研究的前瞻布局，轉化鏈上各關鍵環節的管理創新和政策支持，對轉化研究成果產出及目標達成至關重要。

　　以四川大學華西醫院為例，從20世紀80年代，該院就開始建立基礎研究實驗室，同時引進具有研究背景的臨床醫學人才，開啟了國內較早的醫院科研模式。

　　醫院在進行人才引進的同時，會關注該人才的研究方向能否與解決臨床問題相聯系，引導他們在做醫學研究時，主動去跟臨床醫生討論，讓研究工作與臨床問題相結合。李園說，對于有轉化潛力的基礎研究成果，醫院的成果轉化部、科技部等會提前介入，幫助這類科技成果去往下游進行臨床驗證和轉化。

　　也正是基于這一模式的探索及實踐，進入21世紀后，四川大學華西醫院的高質量科研成果不斷產出，先后建成國家重點實驗室、國家協同創新中心、新藥安全性評價中心等多個國家級基礎研究平臺。

　　李園介紹，伴隨著醫院發展及規模的擴大，醫院科研模式中的研究積累和人才培養，同步推動了臨床研究的發展，為后期轉化醫學國家重大科技基礎設施、國家臨床試驗研究中心等國家級醫學平臺的落地奠定了重要基礎。

　　臨床試驗研究平臺可一站式拎包入駐

　　此次華西醫院轉化醫學綜合樓投入運行后，將顯著提升我國轉化醫學研究的自主創新能力，將生物治療成果從基礎研究到臨床應用的時間縮短30%&mdash；50%。四川大學華西醫院院長李為民表示。

　　關于縮短生物治療成果從基礎研究到臨床應用的時間，李園說，以華西醫院轉化醫學綜合樓內的一站式拎包入駐的創新型臨床試驗研究平臺&mdash；&mdash；國家藥物臨床試驗機構（臨床試驗中心）為例，通過該平臺，臨床試驗的主要實施環節可以一站式在轉化醫學大樓完成，加速臨床試驗項目的實施，從而縮短臨床試驗的時間以及流程。

　　據李園介紹，一個標準的藥物臨床試驗分為四期，一期臨床試驗需要納入健康志愿者，通過藥物劑量爬坡來評價藥物在人體的安全性；隨后對符合試驗納入條件的患者（受試者）開展二期、三期臨床試驗，進一步評價藥物的安全性及有效性；四期就是藥物上市后的評價，參與評價的試驗患者數量就會更多。

　　因此，理想的臨床試驗研究平臺，應該是既有豐富的管理及實踐經驗，也有豐富、集中的患者資源；既有先進的儀器設備，也有專業的研究團隊。對此，國家藥物臨床試驗機構就能夠滿足要求，即使是對于罕見病及具有特殊檢測評價要求的臨床試驗項目，也能依托其開展。

　　作為全功能集成，全方位開放共享，一站式拎包入駐的創新型臨床試驗研究平臺，國家藥物臨床試驗機構除了面對依托單位以外，還面向高校、科研院所、企業、醫院等機構，實現向全社會開放，承擔重大科技基礎設施的社會職責。

　　該平臺以臨床轉化驗證為核心，把轉化醫學鏈條中的多個環節有機連接，高效推進，將極大縮短生物治療成果從基礎研究到臨床應用的時間，也將對我國生物治療領域產生重要影響。李園說。

　　李為民表示，未來5&mdash；10年內，生物治療轉化醫學國家重大科技基礎設施將支撐50&mdash；100個自主創新研發的候選生物治療產品實現轉化；將顯著增強我國生物治療在國際上的競爭力和影響力，推動我國重大疾病生物治療產業的跨越式發展，為保障我國人民生命健康和國家生物醫藥高水平人才培養作出重要貢獻。